PKU


fenylketonuri

 

 

 

 

 

 

pekou.se

   

Genterapi

 

Det finns en del djurstudier gjorda, särskilt på en mus kallad PAHenu2. Med denna musmodell har man prövat olika genmanipulationerna där man försöker föra över gener med t ex rekombinant virusteknik, men hittills har man inte kunnat visa på någon kvarstående förändring i mössens sk fenotyp (dvs i princip resultatet av en viss uppsättningen gener, vilket kallas genotyp). Problemen har varit flera och inkluderar antikroppsbildning och otillräcklig överföring av genmaterial. Utvecklingen är dock snabb på området och det finns en hel del artiklar i ämnet som jag inte tagit del av.

 

Arbetet med att få fram en bra genvektor, dvs ett sätt att föra över genmaterial på, fortsätter. Innan man hittat ett tillfredsställande sätt att flytta genmaterial så är det inte sannolikt med studier med genterapi i människa.

 

 

 

Behandlingsprinciper

 

Kostbehandling

 

LNAA-behandling

 

BH4-behandling

 

Enzymbehandling

 

Genterapi

 

Annat

pekou.se © 2008              Maila gärna - pku@pekou.se              Sidan uppdaterad 2009-12-15